ナノ粒子へのペイロード封入
課題
脂質ナノ粒子に最適なRNA、DNA、またはオリゴといったペイロードを見つけ出すには、多くの試行錯誤を経る必要があり、非常に時間のかかるプロセスです。1日に数種類のペイロード候補をカプセル化するラボもあれば、週に数百種類をスクリーニングするラボもあります。合成された各ペイロードは、分解から守られた状態で有効性のテストが求められます。これらのペイロードをナノ粒子にカプセル化することで安定性が向上し、細胞内へのデリバリーが容易になり、性能評価が可能になります。
さらに厄介なのは、核酸系ペイロードの合成が複雑で、使用できる量が限られていることです。そのため、安定性が高く、操作が簡単で、低ボリュームで行えるカプセル化プロセスが不可欠です。しかし、ピペット混合のような手作業では粒子のバラつきが大きく、得られるデータの解釈が難しくなります。また、市販の多くの装置は必要とするサンプル量が多く、リソース消費が大きいだけでなく、最終的な医薬品製造へのスケールアップの道筋も明確でないのが実情です。
ソリューション
Sunshineは、ペイロードの封入を迅速かつシンプルに行えるアプローチを提供し、ナノ粒子の用途に応じて3つの異なる構成を用意しています。ペイロードをナノ粒子へ手間なく素早くカプセル化したい場合は、Sunshine Singleがおすすめです。ステップバイステップのガイド付きソフトウェアにより、誰でも簡単に操作でき、わずか数分で400 µLという少量のペイロードを安定して封入できます。
より高いスループットが必要な場合は、Sunscreenが同じプロセスを完全自動化し、ウェルプレート形式でペイロード-ナノ粒子ライブラリを作製できます。各実験に必要な試薬はわずか数百µLで、最大96通りの実験を一度に実行できるため、あらゆる組み合わせを検証することも、最新の処方を数サンプルだけ自動で混合することも可能です。
実証データ
とってもカンタン
Sunshine Single を使えば、ペイロードをLNPにすばやく簡単に封入できます。画面の指示に従って試薬を投入し、サンプルを回収するだけ。自動洗浄サイクルも実験工程に組み込まれているため、実験が終わればすぐに次の実行に移れます。さらに、Sunshine は Sunny Suite に含まれており、弊社のGMP製造装置、 Sunbather と同じポンプとマイクロ流体混合技術を使用しているため、選択した治療候補の将来的な製造スケールアップへの道も万全です。
一滴たりとも無駄にしない
各ペイロード候補は時間と手間をかけて合成されており、それを無駄にするわけにはいきません。Sunshine と Sunscreen を使えば、ヘッドカットやテールカットを自由に調整できるため、回収する部分としない部分を自分でコントロールできます。Sunshine Single ではフローパスを短く設計し、Sunscreen では拡散防止技術（Anti-Dispersion Technology）を採用しているため、最小400 µLのサンプル量でも実行可能です。
実験計画もスムーズ
Sunscreen はペイロードのスクリーニングの可能性を最大限に広げ、RNA 配列の変化と in vivo でのパフォーマンスの相関を、特性解析ツールや機械学習戦略に大量のサンプルを投入して解析できるようにします。もしペイロードを変えつつも、ナノ粒子の製剤やマイクロフルイディックプロセスは一定に保ちたいなら、Sunscreen はまさに理想的で一貫性のある製造プロセスです。Sunscreen は繰り返し製剤において粒子サイズの変動係数（CV）が 1% 未満であるため、トランスフェクション効率の変化がプロセスのばらつきによるものではなく、構成の変更によるものであると自信を持って判断できます。
Sunshine
理想的な製剤処方が見つかったら、SunshineがLNPのサイズを調整したり、スケールアップしたりするためのプロセス設計をお手伝いします。理想的な流量を求め、さまざまな混合オプションを検討し、適切な希釈倍率を設定して安定性を保ちます。次に、連続モードに移行し、わずか24時間で最大50リットルを生産できます。このように、Sunshineではプロセス開発とスケールアップを一つのプラットフォームで実行することができます。
Sunscreen
理想的なペイロードの設計から、送達のための最適な製剤調整まで、完璧な治療用ナノ粒子の作製には果てしない時間がかかるように感じられることがあります。しかも、たいていは一度に1つの実験しか行えません。Sunscreenなら、その常識を覆します。1日で96種類の少量ナノ粒子製剤を作製できるため、これまで考えられなかったほど多くのペイロードや製剤のスクリーニングが可能になります。
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